Antecedentes Este estudio examina la dinámica del proceso de patentamiento, designación de medicamento huérfano y autorización de comercialización de eculizumab en diferentes países y sistemas regulatorios y analiza los ingresos del medicamento desde su primera autorización de comercialización. Métodos Se realizó un estudio de caso retrospectivo. Se utilizaron múltiples fuentes de información para: determinar el estado de las patentes de eculizumab; examinar la designación del estado de medicamento huérfano por las autoridades regulatorias de EE. UU., Europa, Japón y Brasil para determinar el estado de registro y las indicaciones clínicas aprobadas; estimar la prevalencia de condiciones clínicas asociadas; investigar la historia del fabricante del medicamento, Alexion Pharmaceuticals, Inc., y su modelo de negocio financiarizado; y examinar los ingresos por ventas globales de eculizumab desde su primera autorización de comercialización. Resultados Nuestra búsqueda arrojó 32 familias de patentes divididas en 98 solicitudes. La primera patente otorgada fue presentada en 1995 por Alexion Pharmaceuticals, Inc. en los EE. UU. Eculizumab siempre ha sido un medicamento huérfano, excepto en la agencia regulatoria brasileña. Todas las indicaciones clínicas aprobadas hasta el momento se refieren a enfermedades raras (p. ej., síndrome de hemoglobinuria paroxística nocturna, síndrome hemolítico-urémico atípico, miastenia gravis refractaria y generalizada y trastorno del espectro de la neuromielitis óptica). Los ingresos de Alexion ascendieron a más de US$25 mil millones entre 2007 y 2019, mostrando una tendencia creciente. Eculizumab lideró las ventas desde el principio, siendo el único producto en el portafolio de la compañía hasta 2015. En 2019, el fármaco representó el 79,1% de todos los ingresos. Discusión Nuestros hallazgos muestran que una estrategia centrada en la obtención de la designación de medicamento huérfano, la expansión de las indicaciones terapéuticas y el rango geográfico de las aprobaciones de comercialización, la extensión de los períodos de monopolio y la priorización de nichos de contratación pública ha mejorado los ingresos y ha ayudado a la empresa a lograr el liderazgo en un mercado altamente específico y rentable.
